mRNA基因编辑疗法：

CRISPR/Cas 是最为前沿的基因编辑技术，已形成多种递送模式，分别由核糖核蛋白复合体（RNP）、病毒载体或 RNA-LNP 介导。其中 RNA-LNP 技术既能避免病毒载体的潜在安全性问题，又能解决 Cas 蛋白长期表达带来的脱靶风险。由 RNA-LNP 介导的递送模式是体内基因编辑疗法的代表性技术，目前已发展至III期临床阶段。

针对mRNA基因编辑疗法的开发，青鸟核酸（RNASci）提供mRNA预制产品及定制化合成服务。

基因编辑mRNA产品:

产品名称	纯化方式	形式	规格
Cas9 mRNA	LiCl/磁珠	液体/冻干粉	100 μg 200 μg 500 μg 1 mg 5 mg 10 mg
	层析	液体/冻干粉
Cre mRNA	LiCl/磁珠	液体/冻干粉
	层析	液体/冻干粉

mRNA定制合成服务:

青鸟核酸提供一站式mRNA定制化解决方案，服务流程涵盖靶点评估、mRNA序列设计、体外转录（IVT）、mRNA纯化、靶向LNP开发、LNP包封、分析与检测。

mRNA CRISPR/Cas基因编辑疗法临床管线：

靶点	药物名称	基因编辑cargo	递送	适应证	企业
TTR	NTLA-2001	Cas9 mRNA,sgRNA	LNP	转甲状腺素淀粉样变性（ATTR）	Intellia
KLKB1	NTLA-2002	Cas9 mRNA,sgRNA	LNP	遗传性血管水肿（HAE）	Intellia
SERPINA1	NTLA-3001	Cas9 mRNA,sgRNA	LNP	α-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）	Intellia
ANGPTL3	CTX-310	Cas9 mRNA,sgRNA	LNP	心血管疾病	CRISPR Therapeutics
LPA	CTX-320	Cas9 mRNA,sgRNA	LNP	心血管疾病	CRISPR Therapeutics
TTR	ART001	Cas9 mRNA,sgRNA	LNP	转甲状腺素淀粉样变性（ATTR）	锐正基因
TTR	YOLT-201	Cas9 mRNA	LNP	ATTR	尧唐生物
AGT	YOLT-203	Cas12 mRNA	LNP	原发性高草酸尿症（PH）	尧唐生物
病毒基因组	BD111	Cas9 mRNA,sgRNA	LV-VLP	基质型角膜炎	本导基因, BDgene