mRNA蛋白替代疗法：

mRNA通过指导细胞自主合成任意蛋白，如酶、细胞因子、受体蛋白等，具有广泛的疾病治疗潜力。近年来，mRNA蛋白替代疗法已取得显著进展，尤其在代谢性疾病、罕见病和肿瘤治疗领域。

针对mRNA蛋白替代疗法，青鸟核酸（RNASci）提供预制型mRNA产品、以及mRNA定制化合成服务，目标蛋白种类涵盖白细胞介素（IL）、代谢相关酶或其他功能性蛋白等。

细胞因子mRNA产品列表：

产品名称	纯化方式	形式	规格
IL-2 mRNA	LiCl/磁珠	液体/冻干粉	100 μg 200 μg 500 μg 1 mg 3 mg 5 mg 10 mg
	层析	液体/冻干粉
IL-4 mRNA	LiCl/磁珠	液体/冻干粉
	层析	液体/冻干粉
IL-12 mRNA	LiCl/磁珠	液体/冻干粉
	层析	液体/冻干粉
IL-22 mRNA	LiCl/磁珠	液体/冻干粉
	层析	液体/冻干粉

mRNA定制合成服务:

青鸟核酸提供一站式mRNA定制化解决方案，服务流程涵盖靶点评估、mRNA序列设计、体外转录（IVT）、mRNA纯化、靶向LNP开发、LNP包封、分析与检测。

mRNA蛋白替代疗法管线:

管线	编码蛋白	适应症	企业
代谢性疾病
mRNA-3705	人甲基丙二酰辅酶A变位酶 (hMUT)	甲基丙二酸血症 (MMA)	Moderna
mRNA-3927	线粒体酶丙酰辅酶A羧化酶 (PCC)	丙酸血症 (PA)	Moderna
mRNA-3745	葡萄糖-6-磷酸酶-α (G6Pase-α)	I型糖原贮积病 (GSD)	Moderna
UX053	糖原脱支酶 (GDE)	III型糖原贮积病 (GSD)	Ultragenyx
ARCT-810	鸟氨酸氨甲酰基转移酶 (OTC)	OTC缺乏症 (OTD)	Arcturus
IN013	ATP酶铜转运β (ATP7B)	肝豆状核变性 (HLD)	深信生物
LDLR mRNA	低密度脂蛋白受体 (LDLR)	家族性高胆固醇血症 (FH)	唐都医院
其他罕见病
ARCT-032	囊性纤维跨膜转导调控因子 (CFTR)	囊性纤维化 (CF)	Arcturus
RCT1100	动力蛋白轴丝中间链1 (DNAI1)	原发性纤毛运动障碍 (PCD)	ReCode
癌症
BNT153	白介素-2 (IL-2)	实体瘤	BioNTech
MEDI1191	白介素-12 (IL-12)	实体瘤	Moderna